第368章 434要到国外进行临床试验
第368章 434.要到国外进行临床试验
确保动物固定牢固,并将针管沿脊柱中线对齐。
将针头轻轻垂直(或稍微倾斜70-80°)插入压痕的交叉处,注射器保持垂直。当触碰到骨头时,将角度慢慢减小到约30°,然后将针头滑入椎间隙。
小白鼠如果出现明显的突然甩尾现象是成功插入椎间隙的标志。针头一旦进入椎间隙就会感觉到被牢牢夹住。
这个时候就可以开始注射了。
胡嘉然试了一下,感觉还可以,但其他人上手的很慢,这个操作对他们来说的确是有点困难。
商讨了一下,胡嘉然让人买了一台二手的X光机器方便大家练习。前期可以用透视的方法确定注射液部位。
不得不说,这个方法还是有可取之处的,把小白鼠用芬太尼麻翻后,再进行穿刺,穿刺后再做X光,以此判断穿刺的成功率,很适合新人练手。
这一周不知道死了多少只小白鼠。
“怎么样?结果出来了吗?”胡嘉然看到岳鹏辉过来立马问道。
“明天才能出具体的结果。”岳鹏辉说道。
胡嘉然摇了摇头,他早已经试过了,没用。
“人家来头挺大的。”一个同事笑道,“你知道ECMO吗?国产的ECMO设备就是人家生产的。”
问题被爆出来之后,上面近期收紧了药物临床试验的批复申请,等于说他们这是躺枪了。
最近,一项即将开展的临床试验在国内引起了不小的轰动。
周天力主任一直对自己的职业没有感觉到什么荣誉感,他就是搞脊髓性肌萎缩症这块的。
“我杯子忘这边了。”
“还能怎么办?动物实验再做完美点,等过一段时间再递申请吧。”胡嘉然叹了口气道。
胡嘉然大喜,赶紧给高风打电话汇报情况。
“那你过来干什么?”胡嘉然有点不满。
脊髓性肌萎缩症(SMA),是定位于染色体5q13.2的运动神经元存活1(SMN1)基因突变,所致的常染色体隐性遗传病,比较罕见,发病率为 1/10000~1/6000,携带率为 1/50~1/40。
“让我们补充更详细的数据,同时还要再进行大样本的试验。”
可以说,该病一经确诊,那就意味着残酷的后果。作为华国最顶级的医院,京城协和医院不知道收治和确诊了多少患该病的患者。
他第二天一大早便来到了实验室,鲁博士正带人统计结果,他们干了一个通宵,总算是检测了大部分小白鼠。
“是的。”胡嘉然一脸的发愁,“说是动物实验这块有瑕疵,循证医学证据不充分。”
“怎么样?前后数值有变化吗?”
岳鹏辉拿起杯子就跑,最近胡总可能受到的压力有点大,大姨夫来了,脾气很不稳定,他这几天挨过好几次骂了。
SMAⅡ型(迟发婴儿型):生后6~18个月发病;婴儿期吸吮、吞咽功能正常,无呼吸困难;可独坐,始终不能独立行走;可生存至10~20岁,多死于呼吸肌麻痹。
周天力会把每一个确诊患者的姓名和联系方式记下来,每年做一次电话回访。目前为止他的本子上一共有86个名字,现在划掉的有61个。
“鞘内SMN2信使核糖核酸(mRNA)转录本中外显子 7的纳入也明显超出原先的数值。”
“没批复?”
去年有一个药物进入临床试验后,受试人员出现了很严重的不良反应。调查人员发现,该药的动物试验涉嫌虚报数据,人为缩短试验周期等问题。
“你是来上班还是来喝水的?”胡嘉然瞪了他一眼,“喝喝喝,天天就知道喝!”
“这个风欣科技是什么来头?”周天力问身边人道,“国内的大型医疗公司我都熟悉啊,好像没听说过这个名字。”
目前国内外均没有特效的治疗药物,一直以来都是以对症治疗为主。
按道理来讲,由于是孤儿药,诺西那生钠的临床试验批复应该进行的很快,但由于临床试验的对象几乎都是小儿,某些环节还是出现了问题。
SMAⅢ型(少年型):生后18个月发病;婴儿期正常,5~15岁出现缓慢加重的全身性肌无力,肢体近端重;在一定时期内有独立行走能力,可生存至中年,30岁后失去独站能力,多死于呼吸肌麻痹或全身衰竭。
高风也有点无奈,不过他好像也没有什么特别的办法。鲍院士肯定是能说得上话的,但这个节点高风感觉让他出头也不太合适。
“有的,变化还挺明显的。”鲁博士赶紧汇报道到,“注射底物后小鼠脑脊液中 SMN蛋白的数值明显升高。”
胡嘉然的确有点压力,高风问了几次这边的情况,言语中虽然没有催他意思,但明显老板很关注试验的进度。
这下高风也有点发愁了,他得到的消息更多,其实这次他们是被连累了。
不过高风目前折腾出来的东西的确是跟儿科联系的比较少,隔行如隔山,临床科室中的专业壁垒是深厚的,周天力不清楚其实也属正常。
SMAⅠ型(严重婴儿型):生后6個月内发病;严重者出生时已有明显症状,四肢无力,喂养困难,呼吸困难;始终无独坐能力,预后差,2岁前死亡。
一时间,医疗界内的相关人士议论纷纷。
接到诺西那生钠临床试验通知的时候,他先是开心,后面又有些不可置信。
“还有那个贝伐珠单抗,好像还有什么.”
事情的起因很简单,京城协和医院儿科神经内科发布了一项招募患者启事,文中写到一款新药即将在该院进行临床试验,实验的对象是5q脊髓性肌萎缩症的患者。
“能不能找人给说说啊?我们这个安全性肯定是不存在什么问题的。”鲁博士很着急。
每次确诊这个病的时候,他都很无奈。家属先是为能明确病因开心,然后又会在他的解释下陷入绝望。
很多人对接收跟自己关联性较低的信息不怎么感兴趣。
“那怎么办?”
情况恰恰就是这样,批复的人并不一定是专业的人士,专业的人士反倒是没有这方面的权利。
正当大家一筹莫展的时候,有人突然就找上了门来。
“马歇尔先生,恐怕要让您失望了。”京城协和医院的周天力主任说道,“我们这边没有得到临床试验的批准,目前是无法开展的。”
来自于丹麦王室的莫里斯马歇尔一直都觉得自己很幸运,别人都是条条大路通罗马,他一出生就是在罗马。
妻子跟他也是琴瑟和鸣,正意气风发呢,8个月大的儿子突然就被诊断为了脊髓性肌萎缩症。
<div class="contentadv"> 一开始的时候莫里斯马歇尔并未特别担心,不就是病嘛,治就完事了,他又不缺钱。
但很快,医生的话就让他脸色大变。
“就是说我只能看着看着他死对吗?!!”
医生很理解他的愤怒,但只能摇着头表示无能为力。
妻子一下子就崩溃了,终日以泪洗面。
“马歇尔,我们的孩子很可能活不到两岁。”
莫里斯马歇尔听了这话心里就是一阵疼痛,丹麦王室在欧洲的影响力还是很大的,他联系了众多的儿科专家。
但反馈的结果总是让人失望。
但就在前段时间,一个之前联系过的教授告诉他遥远的华国好像要开展一项临床试验,实验对象正是脊髓性肌萎缩症的患者。
这下莫里斯马歇尔仿佛是抓到了一根救命稻草,他抱着死马当活马医的想法带着孩子用最快的方式来到了京城。
“没有批复?”马歇尔心里一片冰凉,“为什么呢?是有什么困难吗?”
当下,周主任便把具体的情况跟他说了一下。
“那我们要是自愿进行这个临床试验可以吗?”
“恐怕不行,这明显违背我们国家的法律。”周主任摇了摇头道。
“不过,你这样的大人物肯定有别的办法。”他末尾说了一句。
马歇尔心中一动,对啊,法律也是人制定的。既然是人制定的,那就可以被人为修改。
“所以,您的意思是我们可以去丹麦进行临床试验?”胡嘉然用有点蹩脚的英文说道。
“是的,我可以应用自身影响力帮助你们规避法律方面的问题。”马歇尔自信道,“最起码在丹麦是不会存在任何阻碍。”
“您稍等,我们老板马上就到。”胡嘉然说道,“他才有最终的决定权。”
“丹麦王室?”
“是的,这个莫里斯马歇尔还是比较靠前的王室继承人。”李友良笑道,“丹麦属于君主国,据说已有一千多年历史。”
高风闻言笑了一下,这历史什么的,听听就行了,反正都是自家的自吹自擂。而且才一千多年,跟华国比明显是短了点。
“您好,高教授。”马歇尔把自己的位置放得很正,一点也没有什么古老贵族的架子,这倒是让高风对他的初始印象不错。
两人先是聊了几句没有营养的话,马歇尔很快便进入了正题。
“高教授,我邀请您的团队去丹麦进行针对脊髓性肌萎缩症的临床试验。”他凝重的说道,“我八个多月的儿子已经被确诊为这个疾病,2个多月的寻医问药让我筋疲力尽,我原本已经放弃,但听说”
“这个.恐怕不太合适。”高风想了一下说道,“我们先期的动物实验是在国内做的,而且并未在FDA备案,在丹麦进行临床试验是不符合法律规定的。”
“法律这块的事我来解决。”马歇尔赶紧说道。
“这恐怕不行。”高风说道,“即便是在丹麦进行临床试验能规避法律方面的问题,但临床试验的结果恐怕也不会被欧洲国家承认。”
“如果我们的药物将来既不能在国内上市,也不能在欧洲国家获得认可,那就失去了临床试验的意义。”
马歇尔的脸色一白,高风的话他根本无从反驳,怪就怪丹麦太小了。
“马歇尔先生,您不妨再等等,我们过段时间准备再递申请。”一旁的胡嘉然说道,“通过的概率很大。”
“可我儿子现在的情况已经很差了,他目前已经用上了呼吸机。”马歇尔颓然的说道,“还一直患肺炎,医生说病情还在持续加重。”
“请您一定救救他。”他突然抓住了高风的手,“我真的不敢想象失去他的后果。”
这下高风真有点为难了,关键是去国外进行临床试验他以前压根没有考虑过。
且不说法律方面的问题,那边人生地不熟的,出了什么问题恐怕会鞭长莫及。
而且,这个马歇尔虽然现在情真意切,但万一临床试验出了什么问题,到时候会不会有另外一幅面孔?
他最怕麻烦了,所以只能选择拒绝。
马歇尔失望的离开了。
高风本以为这个事就这么结束了,可没过几天又有人找上门来,陪同的还有以前的秦院长,也就是现在卫健委的秦书记。
“高教授,我们是外事办的。”来人给高风看了下证件,“找您有点事情。”
门外,郭院长紧张坏了。
“老领导,高风这是”
“放心吧,其实也不是坏事。”秦书记笑了一下,“咱们医院的这个高风真是个有能力的,这名头都传到国外去了。”
“丹麦那边发了正式的函件。”外事办的来人对高风说道,“领导们也都商量了一下,觉得这个事吧”
“你不要有压力,有需要的话丹麦大使馆随时可以参与进来。”
“您能考虑一下吗?”
人家都这么说了,高风立马答应了下来。领导们的意见已经很明显了,说让你考虑只是客气一下,你要是不识抬举,恐怕稍后就有人过来好好抬举伱。
“这多费事啊,就不能把我们的申请直接给批复了吗?”胡嘉然很是无语道。
李友良笑了一下,这个时候批复恐怕也不合适。噢,之前是拒绝的,现在人家丹麦王室一提要求你就批复了?
啥意思啊?合着洋鬼子是上等人呗?
“让鲁博士、赵康带领一个团队去丹麦。”高风斟酌道,“跟信华制药也联系一下,让他们也出几个人。”
信华制药毕竟是大型制药公司,跟老外们打的交道也多,他们派几个专业的人去高风也觉得更放心。
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